La Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) ha resaltado el papel de España como un referente en Europa en el desarrollo de terapias avanzadas en el campo de la hematología. Esta declaración se realizó durante la décima edición de la Jornada de Divulgación 'HematoAvanza', un encuentro que congregó a hematólogos, pacientes, periodistas y divulgadores para analizar los últimos progresos en enfermedades de la sangre.
El papel de España en la investigación clínica
Durante su intervención en la jornada, Sol Ruiz, jefa de la División de Productos Biológicos, Terapias Avanzadas y Biotecnología de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), destacó que España es uno de los países europeos más activos en investigación clínica y en el desarrollo de terapias avanzadas en hematología. Ruiz subrayó que, además de participar en numerosos ensayos clínicos internacionales, el país cuenta con herramientas pioneras, como la exención hospitalaria, que facilita el acceso de los pacientes a tratamientos innovadores desarrollados en centros sanitarios.
“España se ha consolidado como un referente europeo en investigación clínica. Nuestro reto ahora es seguir impulsando la innovación para que los avances lleguen a los pacientes de forma segura, equitativa y lo antes posible”, afirmó Ruiz.
La revolución de las terapias avanzadas
Ruiz señaló que la llegada de las terapias avanzadas ha supuesto una revolución en el abordaje de diversas enfermedades, mediante el uso de células, genes o tejidos modificados para reparar, sustituir o potenciar funciones del organismo. Actualmente, la Unión Europea ha autorizado más de treinta medicamentos de terapia avanzada, incluyendo terapias génicas, celulares y productos basados en ingeniería tisular, que ofrecen nuevas opciones terapéuticas para pacientes con enfermedades hematológicas, inmunológicas, neuromusculares o genéticas.
“Estamos viviendo un momento extraordinario para la medicina. Muchas de las terapias avanzadas que hace apenas unos años parecían ciencia ficción, son hoy una realidad para los pacientes y están cambiando el pronóstico de enfermedades muy graves o sin alternativas terapéuticas eficaces, como es el caso de algunos cánceres hematológicos”, explicó Ruiz.
Además, abordó algunos de los desarrollos más innovadores del sector, como las terapias CAR-T, la edición genética mediante CRISPR y las nuevas terapias génicas destinadas a corregir alteraciones hereditarias. Estas tecnologías permiten actuar sobre la causa de la enfermedad y no solo sobre sus síntomas, abriendo la puerta a tratamientos con efectos duraderos e incluso potencialmente curativos en determinadas patologías.
Terapias génicas en hematología: el caso de la anemia de Fanconi
Un ejemplo de los avances en la aplicación clínica de las terapias génicas en enfermedades hematológicas es la anemia de Fanconi, una enfermedad genética rara que provoca insuficiencia medular y un elevado riesgo de desarrollar cáncer. Julián Sevilla, hematólogo del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús de Madrid, detalló cómo la terapia génica está abriendo nuevas oportunidades terapéuticas al corregir el defecto genético responsable de la anemia de Fanconi utilizando las propias células del paciente.
“La terapia génica podría evitar a estos pacientes muchas de las toxicidades inherentes al trasplante hematopoyético y se ha demostrado muy segura en este contexto”, señaló Sevilla.
Los avances en anemia de Fanconi están sirviendo de base para impulsar nuevas terapias génicas en otras enfermedades hematológicas hereditarias. Investigadores españoles han participado en el desarrollo de tratamientos innovadores para patologías como el déficit de adhesión leucocitaria o el déficit de piruvato quinasa, una anemia hemolítica grave en la que ya se han obtenido resultados clínicos muy prometedores.
“Estos logros consolidan el papel de España como uno de los países más activos en el desarrollo de terapias génicas y anticipan una expansión de estas estrategias a un número cada vez mayor de enfermedades hematológicas”, concluyó Sevilla.
Contribuciones del Grupo Español de Mieloma a nivel mundial
El mieloma múltiple es el segundo cáncer hematológico más frecuente y, según los expertos, en las últimas décadas su abordaje ha experimentado una transformación sin precedentes gracias a la investigación clínica. Durante la jornada 'HematoAvanza', María Victoria Mateos, presidenta de la SEHH y coordinadora del Grupo Español de Mieloma (GEM-PETHEMA), repasó las principales contribuciones españolas que han ayudado a cambiar la práctica clínica en esta enfermedad.
“España ha sido pionera en la evaluación de la enfermedad mínima residual y ha contribuido de forma decisiva a demostrar su valor para medir la eficacia de los tratamientos y acelerar el desarrollo de nuevos fármacos para el mieloma múltiple”, destacó Mateos. “Actualmente, estamos liderando investigaciones en la detección de la enfermedad mínima residual mediante técnicas cada vez menos invasivas, como el análisis de sangre periférica a través de espectrometría de masas, células tumorales circulantes o ADN tumoral”.
GEM-PETHEMA ha participado y participa en ensayos clínicos de referencia internacional, que incorporan las terapias más avanzadas, incluyendo anticuerpos biespecíficos y terapias CAR-T, con el objetivo de mejorar la supervivencia y avanzar hacia la curación de la enfermedad. “Somos pioneros en la estratificación del mieloma asintomático para identificar a pacientes con alto riesgo de progresar a mieloma múltiple”, finalizó.
